Roche 的 KRAS 药物 divarasib 在二线晚期 NSCLC 中取得数据优势
STAT 报道称,Roche 的 G12C KRAS 抑制剂 divarasib 在 ESMO 公布的二线晚期非小细胞肺癌研究中表现优于 Amgen 和 Bristol Myers Squibb 较早的 KRAS 抑制剂,被列为本届会议较亮眼的数据集之一。该报道为 STAT+ 付费内容,具体疗效数据未在可见正文中披露。
STAT 报道称,Roche 的 G12C KRAS 抑制剂 divarasib 在 ESMO 公布的二线晚期非小细胞肺癌研究中表现优于 Amgen 和 Bristol Myers Squibb 较早的 KRAS 抑制剂,被列为本届会议较亮眼的数据集之一。该报道为 STAT+ 付费内容,具体疗效数据未在可见正文中披露。
Cumberland Pharmaceuticals 宣布计划向 FDA 提交 ifetroban 治疗 Duchenne 肌营养不良症(DMD)相关心肌病的新药上市申请(NDA),FDA 已在 pre-NDA 会议上同意其滚动审评请求。
DelveInsight 发布 JAK 抑制剂市场报告,预计 2026-2036 年领先市场(美国、EU4、英国、日本)市场规模将持续增长,2025 年美国占比最大。
Alnylam 公布在研 RNAi 疗法 brezosiran(ALN-HTT02)治疗亨廷顿病的 Phase Ib 初步结果,5 个已完成队列共 48 名受试者中突变亨廷顿蛋白呈剂量依赖性下降。
IDWeek 2026 公布的数据显示,olorofim 在二线侵袭性曲霉病(IA)治疗中结果积极,尤其在肾脏安全性方面表现突出。作为口服给药、较 AmB 更安全的替代选择,olorofim 有望于 2027 年获得 FDA 批准用于 IA。目前 mould-active azole antifungals(MAAs)仍是 IA 的标准治疗(SOC)。
研究首次从埃塞俄比亚干旱耐受植物 Commiphora terebinthina 地上部分分离鉴定出 11 个化合物,其中化合物 7 和 4 对金黄色葡萄球菌、单核细胞增生李斯特菌的 MIC 均为 0.625 mg/mL。
研究者合成吡咯并嘧啶改性壳聚糖水凝胶(3),在20–90 °C、多频率下对比纯壳聚糖,发现改性显著抑制介电损耗并保持介电常数,中频出现电导率极小值,热稳定性提升。抗菌测试显示吡咯并嘧啶化合物(2)对细菌和真菌均高活性,改性壳聚糖对细菌活性增强但对真菌无活性。该材料有望用于抗菌伤口护理、药物递送及传感、生物电子等电活性系统。
研究构建了透明质酸(HA)功能化聚吡咯纳米颗粒,通过调控聚合氧化剂浓度或化学还原控制氧化缺陷密度,发现缺陷密度与近红外光吸收呈负相关,并以HA作为CD44靶向配体、负载多柔比星实现光热响应释药。
研究用单纯形-质心混料设计与Scheffé特殊三次模型优化莰烯、d-柠檬烯、桉叶油醇三元体系,三种单萜单独使用时MIC为150–500 µg/mL,三元配方在部分设计点将MIC降至12.5 µg/mL。
研究揭示抗生素套索肽 triculamin 的生物合成需要一种不寻常的跟随肽(follower peptide)。这一发现为套索肽类抗生素的 biosynthetic 机制提供了新线索,相关成果发表于 Nature Biotechnology。
研究用 LC/MS 从 Vitex negundo 叶水提物(VNL-AE)中鉴定出 31 种高活性植物化合物,其对金黄色葡萄球菌和铜绿假单胞菌的 MIC 分别为 25 和 100 µg/mL,MBC 为 50 和 200 µg/mL,并显著抑制生物膜形成(P < 0.0001)。
Lancet 评论聚焦 RISE UP 试验中的 Mitapivat 作为镰状细胞病新疗法。镰状细胞病是全球最常见的血红蛋白病,影响超过 700 万人,尽管发病率和死亡率高,有效疾病修饰疗法的可及性仍有限。羟基脲和慢性输血可减少血管闭塞危象和卒中等急性并发症并改善血液学指标,但在部分地区的可及性和长期可行性受限。
一项针对胶质母细胞瘤实验室模型的研究发现,研究化合物 QC6352 的抗癌作用主要由抑制 DHODH 酶驱动,而非其设计靶点 KDM4。其临床类似物 zavondemstat 曾作为 first-in-class KDM4 抑制剂由 Tachyon Therapeutics 开展 TACH101 的 Phase 1 实体瘤试验,后因商业原因终止。
MHRA批准icotrokinra hydrochloride(Icotyde)用于成人和12岁及以上、体重至少40 kg且适合系统治疗的中重度斑块状银屑病患者。该药为每日一次200mg片剂,通过选择性结合并阻断IL-23受体发挥作用。批准基于四项III期临床试验共2500人的数据,其中包含72名12至18岁以下青少年,第16周四项研究均显示其相对安慰剂的疗效。
推荐理由:读者可了解该口服IL-23受体阻断剂在银屑病中的获批人群、给药方案与III期数据支撑。
Atrogi CEO Paul Little 在系列访谈第二部分讨论 GLP-1 未能解决的问题、ATR-258 背后的科学,以及小公司如何在巨头主导的市场中竞争。
Sitryx Therapeutics 公布口服 PKM2 调节剂 SYX-5219 治疗中重度特应性皮炎的 Phase 1b 阳性顶线结果,支持推进至 Phase 2。
CHMP 对 Revolution Medicines 的 RASONQUE(daraxonrasib)给出正面意见,建议批准其作为每日一次口服单药,用于既往接受过至少一种系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。
推荐理由:RASONQUE 获 CHMP 正面意见,其 III 期数据在总生存期上呈现与化疗的明显差异,可供关注 RAS 靶向治疗进展的读者参考。
生物科技融资整体回暖,但Caribou Biosciences因同种异体CAR-T融资困难停止vispa-cel开发并寻求战略替代方案,Adecto Pharmaceuticals因缺乏临床数据难以募资而关闭,Arpeggio Bio的药物项目也走向终止。
EMA 就 Kizfizo(temozolomide)发布欧洲公共评估报告(EPAR),状态为"意见"(Opinion)。该报告属于人用药品审评文件,具体适应症与意见结论未在原文中披露。
2026 年 10 月 15 日,EMA 人用药品委员会(CHMP)通过积极意见,建议批准 Eli Lilly Nederland B.V. 的 Foundayo(orforglipron)上市,用于治疗 2 型糖尿病和体重管理。
推荐理由:CHMP 对 orforglipron 给出积极意见,读者可据此了解这款口服 GLP-1 在欧盟的适应症范围与常见不良反应。
EMA 的人用药品委员会(CHMP)建议在欧盟批准 Rasonque(daraxonrasib)上市,用于既往至少接受过一次治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。该药为口服 RAS 抑制剂,III 期研究纳入 500 例患者,中位 OS 为 12.4 个月,化疗组为 6.7 个月;中位 PFS 为 7.2 个月,化疗组为 3.6 个月。
推荐理由:CHMP 对 daraxonrasib 的阶段性审评把评估时间压到 150 天内,读者可据此了解该加速路径的运作方式。
《The Lancet》评论聚焦 Deucrictibant 作为遗传性血管性水肿(HAE-C1INH)的新型口服按需治疗。HAE-C1INH 以反复、通常不可预测的血管性水肿发作为特征,未治疗发作常严重且持续达 3–5 天,致显著疾病负担甚至死亡。此类肿胀对 antihistamines、corticosteroids 或 epinephrine 均无应答。
MHRA批准deuruxolitinib(Leqselvi)用于治疗成人重度斑秃,推荐剂量为8 mg片剂每日两次,仅凭处方获取。两项关键临床试验纳入1209名脱发至少50%且持续超过6个月的患者,治疗24周后约30%受试者头皮毛发恢复达80%以上,约23%达90%以上。
推荐理由:英国监管方批准一款JAK抑制剂用于重度斑秃,并给出两项关键试验的缓解比例与用药方案。