Lancet 评论：RISE UP 试验中的 Mitapivat——镰状细胞病的新疗法

Lancet 评论聚焦 RISE UP 试验中的 Mitapivat 作为镰状细胞病新疗法。镰状细胞病是全球最常见的血红蛋白病，影响超过 700 万人，尽管发病率和死亡率高，有效疾病修饰疗法的可及性仍有限。羟基脲和慢性输血可减少血管闭塞危象和卒中等急性并发症并改善血液学指标，但在部分地区的可及性和长期可行性受限。