Riliprubart 治疗 CIDP 的长期安全性与疗效 III 期扩展研究
一项全球多中心、开放标签的 III 期扩展研究将评估 riliprubart 在成人 CIDP 患者中的长期安全性与疗效,入组对象为已完成 3 项母研究(PDY16744、EFC17236 或 EFC18156)Part B 且希望继续治疗者。计划入组约 300 例,治疗时长最长约 3 年,参与总时长含随访最长约 4 年;停药者至少随访 55 周。
一项全球多中心、开放标签的 III 期扩展研究将评估 riliprubart 在成人 CIDP 患者中的长期安全性与疗效,入组对象为已完成 3 项母研究(PDY16744、EFC17236 或 EFC18156)Part B 且希望继续治疗者。计划入组约 300 例,治疗时长最长约 3 年,参与总时长含随访最长约 4 年;停药者至少随访 55 周。
一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心 III 期研究(DEEp SEA)正在评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。研究分为筛选期、滴定期和维持期,随后进入减量期与随访期,受试者随机接受 LP352 或安慰剂,总研究时长约 24 个月。
一项研究正在评估 ABCL635 皮下注射单次及多次给药的效果,受试者包括健康男性、伴或不伴血管舒缩症状(VMS)或潮热的绝经后女性,以及伴中重度绝经相关 VMS 的绝经后女性。研究将在全部受试者中评估安全性、耐受性、药代动力学(PK)与药效动力学(PD)参数,并在伴中重度症状的绝经后女性中评估对 VMS 发生频率与严重程度的影响。
在 ALS 中,持续性 T 细胞反应与疾病结局的关联在血液和脑脊液中表现不同,鞘内抗原呈递与巨细胞病毒特异性免疫均与更差的临床结局相关。
欧盟就 nomlabofusp(重组融合蛋白,将人 frataxin 与 TAT 细胞穿透肽连接)用于治疗 Friedreich 共济失调的儿科研究计划作出同意决定,决定编号 EMEA-003022-PIP01-21,决定日期为 2025 年 7 月 10 日。该药拟以皮下给药方式使用,剂型为输注用溶液。
一项观察性研究将在韩国 SMA 患者中评估 Nusinersen(Spinraza®)在常规医疗照护下的长期安全性,主要终点为研究期间发生不良事件和严重不良事件的人数。研究还考察药物对肌肉功能与活动能力的影响、入组后生存时间及需要呼吸辅助的人数,受试者每约 4 个月随访一次,最长参与 2 年。
一篇观点文章提出,大脑并非单一系统,而是由两套系统构成:一套是“复制粘贴”式学习引擎,通过复制相同模块实现扩展;另一套是定制的“操控”系统,通过为每种驱动和反射创造全新细胞类型来扩展。文章认为,这种系统分化可能重塑成瘾与抑郁症的治疗方式以及 AI 的构建思路。