ClinicalTrials.gov·· 2 天前AI 评分22
韩国 SMA 患者常规诊疗中使用 Nusinersen（Spinraza®）的安全性与运动功能观察性研究
A Study of the Safety of Nusinersen (Spinraza®) and Its Effects on Motor Function in Koreans Living With SMA Treated During Their Usual Medical Care
AI 导读
一项观察性研究将在韩国 SMA 患者中评估 Nusinersen（Spinraza®）在常规医疗照护下的长期安全性，主要终点为研究期间发生不良事件和严重不良事件的人数。研究还考察药物对肌肉功能与活动能力的影响、入组后生存时间及需要呼吸辅助的人数，受试者每约 4 个月随访一次，最长参与 2 年。
来源：ClinicalTrials.gov · clinicaltrials.gov