ProJenX 将在 2026 NEALS 年会上公布 prosetin 开发项目数据更新
ProJenX 将在 2026 NEALS 年会上公布 prosetin 开发项目更新，包括 Phase 1b 研究 PRO-101 的长期临床数据。prosetin 是一款口服、CNS 穿透性 MAP4K 抑制剂，用于 ALS；公司称已在 PRO-101 中达到目标治疗暴露、观察到与暴露相关的靶点结合，并在长期给药中维持良好安全性。
#神经/精神
PR Newswire HealthAI 评分2525
Clinical Trials ArenaAI 评分6767 Alnylam 公布 brezosiran 治疗亨廷顿病 Phase Ib 初步结果
Alnylam 公布在研 RNAi 疗法 brezosiran（ALN-HTT02）治疗亨廷顿病的 Phase Ib 初步结果，5 个已完成队列共 48 名受试者中突变亨廷顿蛋白呈剂量依赖性下降。
ClinicalTrials.govAI 评分2222 韩国 SMA 患者常规诊疗中使用 Nusinersen（Spinraza®）的安全性与运动功能观察性研究
一项观察性研究将在韩国 SMA 患者中评估 Nusinersen（Spinraza®）在常规医疗照护下的长期安全性，主要终点为研究期间发生不良事件和严重不良事件的人数。研究还考察药物对肌肉功能与活动能力的影响、入组后生存时间及需要呼吸辅助的人数，受试者每约 4 个月随访一次，最长参与 2 年。
STAT NewsAI 评分6363 Bristol Myers Squibb 多发性硬化 CAR-T 试验中一名患者死亡
Bristol Myers Squibb 周五披露，其研究性 CAR-T 疗法在一项针对多发性硬化的 Phase 1 试验中有一名患者死亡。该患者出现标准自免治疗无法缓解的运动症状，随后接受强效免疫抑制剂，发生脓毒性肺炎后死亡。Bristol 在给 STAT 的声明中称，该患者在接受 CAR-T 前已因一系列其他并发症接受治疗，这使判断问题根本原因变得困难。
Clinical Trials ArenaAI 评分4242 Prilenia 与 Ferrer 获欧盟授权开展 pridopidine 治疗亨廷顿病 III 期试验
Prilenia Therapeutics 与 Ferrer 获得欧盟授权，启动 pridopidine 治疗亨廷顿病（HD）的验证性 III 期 PRECISE-HD 试验，欧盟入组本月启动。该全球随机双盲安慰剂对照试验计划入组约 400 例早期至中期 HD 患者，在加拿大、欧盟、英国和美国的至多 75 个中心开展，主要终点为第 52 周 cUHDRS 评分较基线的变化。
PharmaTimesAI 评分4242 Merz 完成 XEOMIN 两项全球 III 期偏头痛预防试验患者入组
Merz Therapeutics 已完成 XEOMIN（incobotulinumtoxinA）用于发作性和慢性偏头痛预防的两项全球 III 期试验患者入组，比计划提前六个月，在北美和欧洲 109 个研究中心共入组约 1800 名成人。MINT-E 和 MINT-C 的主要终点为基线至第 6 个月每月偏头痛天数的变化，次要终点包括每月头痛天数、急性用药天数及每个注射周期末两周内的偏头痛频率。