Mirum 公布 zilurgisertib 治疗儿科 FOP 的 II 期 PROGRESS 队列 2 数据
Mirum Pharmaceuticals 公布 zilurgisertib（Atebrioz）在 6 至 12 岁以下 FOP 儿科患者中的关键 II 期 PROGRESS 试验队列 2 阳性数据，24 周内口服 ALK2 抑制剂使异位骨化病灶总体积下降并改善临床评估的关节活动度，治疗组未出现新病灶。
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全部公开报道 · 近 12 个月·#罕见病
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筛选：#罕见病 · 近 12 个月
Clinical Trials ArenaAI 评分7575 EMA What's NewAI 评分2222 EMA 就 Fasenra（Benralizumab）儿科研究计划修改申请作出决定
EMA 对 Fasenra（Benralizumab）用于治疗高嗜酸性粒细胞综合征的儿科研究计划（PIP）修改申请作出决定，决定类型为 PM，决定日期 11/07/2025，PIP 编号 EMA/PE/0000253868。该药拟用剂型为注射液及注射/输注用溶液，给药途径为皮下注射，治疗领域为血液及淋巴系统疾病。
PR Newswire HealthAI 评分3838 Atrium Therapeutics 启动 Corventis 试验，首例 PRKAG2 综合征患者接受 ATR 1072 给药
Atrium Therapeutics 在 Phase 1/2 Corventis 试验中完成首例患者给药，评估 ATR 1072 治疗 PRKAG2 综合征，计划入组约 37 例，预计 2027 年下半年公布初步概念验证数据。
PR Newswire HealthAI 评分4040 CREATE Medicines 将在 APLAR 2026 举办会前研讨会并展示体内 CAR-T 治疗自身免疫病数据
CREATE Medicines 将于 10 月 29 日在首尔 APLAR 2026 举办会前行业研讨会，并于 10 月 31 日口头报告其体内 CAR-T 候选药 CRT-402 的临床前数据，显示低剂量即可清除小鼠和非人灵长类淋巴结、脾脏和骨髓中的 B 细胞。
STAT NewsAI 评分4040 宾夕法尼亚州荷兰乡村等不及生物制药公司，自建药企
宾夕法尼亚州兰开斯特的荷兰乡村地区因长期等待生物制药公司无果，决定自建药企。研究人员Kevin Strauss用携带新基因的病毒治疗了患枫糖尿症（MSUD）的小牛Petunia，证明MSUD基因疗法可行，但迄今无一名患者接受该治疗，临床试验亦未开展。
PR Newswire HealthAI 评分4242 Sobi 2026 年 Q3 财报：总收入 91.24 亿瑞典克朗，血液学业务增长 29%
Sobi 公布 2026 年第三季度财报，总收入按固定汇率增长 16% 至 91.24 亿瑞典克朗，年初至今增长 23%。血液学收入按固定汇率增长 29% 至 61.71 亿瑞典克朗，主要受 Altuvoct（17.29 亿）和 Doptelet（18.29 亿）销售推动；免疫学收入下降 6% 至 25.25 亿瑞典克朗，Beyfortus 特许权使用费降至 7.32 亿。
PR Newswire HealthAI 评分2525 Kos Biotechnology Partners 战略投资 Golden Age Health，加速罕见病疗法全球可及
Kos Biotechnology Partners 通过首只基金 Kos BioVentures 对 Golden Age Health 进行战略投资，其管理合伙人 Alex Tzoukas 将加入后者董事会。
PR Newswire HealthAI 评分5858 Cumberland 计划就 ifetroban 治疗 DMD 心肌病提交 NDA
Cumberland Pharmaceuticals 宣布计划向 FDA 提交 ifetroban 治疗 Duchenne 肌营养不良症（DMD）相关心肌病的新药上市申请（NDA），FDA 已在 pre-NDA 会议上同意其滚动审评请求。
EMA What's New精选AI 评分8282 EMA 附条件批准 Rezdiffra（resmetirom）用于 MASH 伴中度至晚期肝纤维化
EMA 于 2025 年 8 月 18 日对 Rezdiffra（resmetirom）作出附条件上市许可，用于联合饮食和运动治疗伴 F2 至 F3 肝纤维化的非肝硬化 MASH 成人患者。
推荐理由：EMA 对 Rezdiffra 的附条件批准说明，MASH 伴 F2-F3 纤维化患者此前无获批治疗，审评依据与后续数据要求一并交代。
EMA What's NewAI 评分2525 欧盟同意 nomlabofusp 治疗 Friedreich 共济失调的儿科研究计划
欧盟就 nomlabofusp（重组融合蛋白，将人 frataxin 与 TAT 细胞穿透肽连接）用于治疗 Friedreich 共济失调的儿科研究计划作出同意决定，决定编号 EMEA-003022-PIP01-21，决定日期为 2025 年 7 月 10 日。该药拟以皮下给药方式使用，剂型为输注用溶液。
EMA What's NewAI 评分2222 EMA 同意 SAB-142 针对 3 期 1 型糖尿病的儿科研究计划
EMA 已对 SAB-142（抗胸腺细胞人多克隆免疫球蛋白 G）用于治疗 3 期 1 型糖尿病的儿科研究计划（PIP）作出同意决定，决定编号 EMA/PE/0000182592，决定日期为 2025 年 7 月 2 日。该药为静脉输注用溶液，所属治疗领域为免疫系统疾病，此次决定包含或不包含部分豁免及/或延期，尚未完成合规核查。
EMA What's NewAI 评分2222 EMA 就 Bylvay（odevixibat sesquihydrate）儿科研究计划修改申请作出决定
EMA 对 Bylvay（odevixibat sesquihydrate）已获批儿科研究计划（PIP）的修改申请作出决定，决定编号 EMA/PE/0000240317，决定日期为 10/07/2025。该 PIP 涉及胆道闭锁适应症，拟采用适龄口服液体制剂与硬胶囊两种剂型，经口服给药，未进行合规检查。
EMA What's NewAI 评分2222 EMA 就 Fasenra（Benralizumab）儿科研究计划修改申请作出决定
EMA 对 Fasenra（Benralizumab）用于嗜酸性肉芽肿性多血管炎的儿科研究计划（PIP）修改申请作出决定，决定类型为 PM，决定编号 EMA/PE/0000241178，决定日期 2025 年 7 月 10 日。该药为皮下注射用溶液，治疗领域为免疫系统疾病及呼吸-变态反应学，合规检查未完成。
EMA What's NewAI 评分2525 EMA 就 Mounjaro（tirzepatide）儿科研究计划修改申请作出决定
EMA 对 Mounjaro（tirzepatide）已获批儿科研究计划（PIP）的修改申请作出决定，决定类型为 PM，决定日期 11/07/2025，PIP 编号 EMA/PE/0000245851。该 PIP 对应适应症为肥胖治疗，剂型为注射液，给药途径为皮下注射，合规检查未完成。
PR Newswire HealthAI 评分1818 Nutcracker Syndrome Association 与 National Kidney Registry 合作提升胡桃夹综合征认知
Nutcracker Syndrome Association 与 National Kidney Registry 合作开展胡桃夹综合征认知宣传活动，并将 12 月 18 日设立为胡桃夹综合征宣传日。2026 年 12 月 18 日将迎来首个宣传日，日期取自柴可夫斯基芭蕾舞剧《胡桃夹子》首演。活动包括数字教育项目、与芭蕾舞团合作传播信息，以及 12 月 18 日的全球点烛时刻。
Clinical Trials ArenaAI 评分6767 Alnylam 公布 brezosiran 治疗亨廷顿病 Phase Ib 初步结果
Alnylam 公布在研 RNAi 疗法 brezosiran（ALN-HTT02）治疗亨廷顿病的 Phase Ib 初步结果，5 个已完成队列共 48 名受试者中突变亨廷顿蛋白呈剂量依赖性下降。
Clinical Trials ArenaAI 评分4040 IDWeek 2026：olorofim 在二线侵袭性曲霉病治疗中显示潜力
IDWeek 2026 公布的数据显示，olorofim 在二线侵袭性曲霉病（IA）治疗中结果积极，尤其在肾脏安全性方面表现突出。作为口服给药、较 AmB 更安全的替代选择，olorofim 有望于 2027 年获得 FDA 批准用于 IA。目前 mould-active azole antifungals（MAAs）仍是 IA 的标准治疗（SOC）。
Nature BiotechnologyAI 评分88 Nature Communications 发表作者更正：LHON 小鼠模型体内线粒体碱基编辑研究更正显微注射浓度笔误
Nature Communications 对一项 LHON 小鼠模型体内线粒体碱基编辑研究发布作者更正，将 Methods 显微注射部分中 DddA11 或 Hifi-DdCBE mRNA 的浓度由“25 ng/μl”更正为“250 ng/μl”。该错误已在文章 HTML 与 PDF 版本中修正。
Nature BiotechnologyAI 评分3030 产前治疗的生物工程策略
Nature Biotechnology 刊文综述产前治疗的生物工程策略，梳理从胎儿外科手术到宫内酶替代治疗的发展脉络。文章引用脊髓脊膜膨出宫内修复随机试验、婴儿型 Pompe 病宫内酶替代治疗等临床证据，并讨论先天性膈疝气管封堵、下尿路梗阻分流等胎儿干预手段的疗效与器械问题。
PharmaTimesAI 评分7272 FDA 批准 Genentech 的 Enspryng 用于甲状腺眼病居家皮下治疗
FDA 批准 Genentech 的 Enspryng 用于成人甲状腺眼病，成为该病首个可居家皮下注射的治疗选择，维持期每四周给药一次，患者或照护者经培训后可自行注射。