Orphan Therapeutics Accelerator 从 UCL Ventures 与 CMRI 引进 OTCD 基因疗法 OTXL-101
Orphan Therapeutics Accelerator（OTXL）与 UCL Ventures 及 Children's Medical Research Institute（CMRI）达成协议，引进用于鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTCD）的在研基因疗法 OTXL-101，这是该非营利生物技术公司的首个管线项目。
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全部公开报道 · 近 12 个月·#细胞与基因治疗
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筛选：#细胞与基因治疗 · 近 12 个月
PR Newswire HealthAI 评分4242 PR Newswire HealthAI 评分3838 Atrium Therapeutics 启动 Corventis 试验，首例 PRKAG2 综合征患者接受 ATR 1072 给药
Atrium Therapeutics 在 Phase 1/2 Corventis 试验中完成首例患者给药，评估 ATR 1072 治疗 PRKAG2 综合征，计划入组约 37 例，预计 2027 年下半年公布初步概念验证数据。
PR Newswire HealthAI 评分4040 CREATE Medicines 将在 APLAR 2026 举办会前研讨会并展示体内 CAR-T 治疗自身免疫病数据
CREATE Medicines 将于 10 月 29 日在首尔 APLAR 2026 举办会前行业研讨会，并于 10 月 31 日口头报告其体内 CAR-T 候选药 CRT-402 的临床前数据，显示低剂量即可清除小鼠和非人灵长类淋巴结、脾脏和骨髓中的 B 细胞。
STAT NewsAI 评分4040 宾夕法尼亚州荷兰乡村等不及生物制药公司，自建药企
宾夕法尼亚州兰开斯特的荷兰乡村地区因长期等待生物制药公司无果，决定自建药企。研究人员Kevin Strauss用携带新基因的病毒治疗了患枫糖尿症（MSUD）的小牛Petunia，证明MSUD基因疗法可行，但迄今无一名患者接受该治疗，临床试验亦未开展。
STAT NewsAI 评分6262 观点：癌症疫苗已经到来，如何让患者用得上
在 ESMO 年会上，一项 III 期研究显示癌症疫苗 intismeran autogene 相比单用 pembrolizumab（Keytruda）将复发或死亡风险降低 42%，这是首个在肿瘤领域达到 III 期终点的新抗原 mRNA 疗法。
Nature BiotechnologyAI 评分2929 培养平台影响人肺类器官标志物表达与形态
研究比较动物源、无动物源与无支架三种培养体系在基底外翻、顶端外翻及近端分化条件下对人肺类器官的影响。AD与AF基质产生更小更均一的类器官，SF培养物显著更大；近端分化诱导ACE2与TMPRSS2表达，ACE2在SF类器官中强烈上调，TMPRSS2在各平台均升高。
PR Newswire HealthAI 评分4747 GrOwnValve 自体组织个性化心脏瓣膜首次人体研究达到主要安全终点
GrOwnValve 在德国心脏中心开展的 GECT-DZHK28 首次人体研究中，首批 5 例患者全部完成 6 个月随访，未出现研究主要安全终点定义的假体相关重大并发症。该技术用患者自身心包组织制造个性化瓣膜，经微创经导管植入，研究计划入组 7 例，长期随访仍在进行。
PR Newswire HealthAI 评分2222 Made Scientific 与 CARR Biosystems 达成合作，推进可规模化 MSC 与异体细胞疗法生产
Made Scientific 与 CARR Biosystems 达成合作，将在其新泽西州 Princeton 和宾夕法尼亚州 East Norriton 工厂部署多套 UniFuge 一次性离心系统，用于 MSC 与饲养细胞的 3D 大规模生产。
PR Newswire HealthAI 评分1818 Northwest Biotherapeutics 扩大技术团队，推进 DCVax 产能扩张与脑癌以外临床试验准备
Northwest Biotherapeutics 扩大美国技术团队，新增 QA 与法规事务经理、信息技术总监及投资者关系经理，同时裁撤非优先岗位，美国人数净增而运营成本维持原有区间。公司优先推进美国产能重启以补充英国产能，并为脑癌以外临床试验做准备。其 DCVax-L 治疗胶质母细胞瘤的 331 例 III 期试验已完成，MAA 正在英国审评中。
STAT NewsAI 评分5656 BMS CAR-T自身免疫试验一例患者死亡，Roche肺癌药divarasib后期研究优于竞品
Bristol Myers Squibb报告其研究性CAR-T疗法在多发性硬化症Phase 1试验中一例患者死亡，该患者在接受CAR-T前已出现运动症状并接受强效免疫抑制剂治疗，后发生脓毒性肺炎死亡，BMS称既往并发症使根因判断复杂化。Roche的实验性药物divarasib在晚期非小细胞肺癌研究中，使患者生存期比Amgen和BMS两款同类药物长约六个月，该药针对KRAS G12C突变。
Nature BiotechnologyAI 评分88 Nature Communications 发表作者更正：LHON 小鼠模型体内线粒体碱基编辑研究更正显微注射浓度笔误
Nature Communications 对一项 LHON 小鼠模型体内线粒体碱基编辑研究发布作者更正，将 Methods 显微注射部分中 DddA11 或 Hifi-DdCBE mRNA 的浓度由“25 ng/μl”更正为“250 ng/μl”。该错误已在文章 HTML 与 PDF 版本中修正。
Nature BiotechnologyAI 评分3030 产前治疗的生物工程策略
Nature Biotechnology 刊文综述产前治疗的生物工程策略，梳理从胎儿外科手术到宫内酶替代治疗的发展脉络。文章引用脊髓脊膜膨出宫内修复随机试验、婴儿型 Pompe 病宫内酶替代治疗等临床证据，并讨论先天性膈疝气管封堵、下尿路梗阻分流等胎儿干预手段的疗效与器械问题。
PR Newswire HealthAI 评分2222 DropGenie 获 500 万美元 Seed+ 融资，扩展功能生物学平台与数据合作
DropGenie 获得 500 万美元 Seed+ 融资，由 BDC Thrive Venture Fund 与 Skeleton Key 投资，Merck Global Health Innovation Fund、CQDM、Real Ventures 和 Anges Quebec 参投。
Nature BiotechnologyAI 评分5555 红细胞膜包裹线粒体移植提升递送效率并在多种疾病模型中改善表型
韩国KRIBB团队在Nature Biotechnology评述Du等发表于Cell的研究，该研究用红细胞膜包裹供体线粒体制成“线粒体胶囊”，细胞内递送效率接近80%的受体细胞。
ClinicalTrials.govAI 评分2222 评估 OPB-101 治疗铂耐药卵巢癌安全性与疗效的研究
一项临床试验正在评估 OPB-101 在铂耐药卵巢癌患者中的安全性，并确定其最佳剂量。受试者的 T 细胞将在实验室中改造后作为 OPB-101 一次性回输，回输期间需住院，随后数月内在临床中心接受频繁随访检查。
Nature BiotechnologyAI 评分4040 全息聚焦超声实现多靶点EV与MSC递送，促进缺血性卒中后神经血管修复
上海科技大学团队开发全息聚焦超声技术，可在缺血性卒中后实现多靶点细胞外囊泡（EV）与间充质干细胞（MSC）递送，用于神经血管修复。该研究发表于Nature Communications，第一作者为Jia-Ji Pan、Chenyu Li、Xinya Yao。
Nature BiotechnologyAI 评分2222 Matrigel 支架联合人胎盘间充质基质细胞改善小鼠切除创面组织学修复
小鼠全层切除创面模型中，Matrigel 支架单用或联合人胎盘间充质基质细胞（hPMSCs）均改善组织学修复；第21天胶原密度分别为86.1%和77.8%，高于单用hPMSCs的68.4%和对照的45.1%。加hPMSCs仅带来5.8、3.8和8.3个百分点的额外提升，且仅第7天经Bonferroni校正后显著。
STAT NewsAI 评分6363 Bristol Myers Squibb 多发性硬化 CAR-T 试验中一名患者死亡
Bristol Myers Squibb 周五披露，其研究性 CAR-T 疗法在一项针对多发性硬化的 Phase 1 试验中有一名患者死亡。该患者出现标准自免治疗无法缓解的运动症状，随后接受强效免疫抑制剂，发生脓毒性肺炎后死亡。Bristol 在给 STAT 的声明中称，该患者在接受 CAR-T 前已因一系列其他并发症接受治疗，这使判断问题根本原因变得困难。
Nature Medicine精选AI 评分6060 多中心多试验队列分析揭示淋巴瘤 CAR-T 疗效应答的决定因素
一项针对接受抗 CD19 CAR-T 治疗的非霍奇金淋巴瘤患者的多中心、多试验队列分析显示，输注前 CAR-T 产品中 naive-like 与干细胞记忆样 CCR7+CD45RA+ T 细胞比例较高，与临床获益改善和延长相关。该关联在包含不同产品的独立外部队列中得到验证。
推荐理由：多中心多试验队列分析提示输注前 CAR-T 产品中 CCR7+CD45RA+ 细胞比例与淋巴瘤患者获益相关，并在外部队列验证。
PharmaVoiceAI 评分4040 生物科技繁荣之下，Caribou、Adecto、Arpeggio 等初创公司仍在倒闭
生物科技融资整体回暖，但Caribou Biosciences因同种异体CAR-T融资困难停止vispa-cel开发并寻求战略替代方案，Adecto Pharmaceuticals因缺乏临床数据难以募资而关闭，Arpeggio Bio的药物项目也走向终止。