2026 年 10 月 31 日 · 星期六医药 · 每日要闻每天 08:00 出刊
医药日报 · 2026 年 10 月 31 日 · 星期六
MEDBRIEF
第 38 期312026 年 10 月星期六
十月本月 9 期
一二三四五六日
3件大事3个来源3件一手发布2款获批约 1 分钟读完
头条
MHRA 批准 Casgevy 用于 5 岁及以上严重遗传性血液病患儿
MHRA 批准扩大 Casgevy（exagamglogene autotemcel）的适用范围，5 岁及以上重度镰状细胞病和输血依赖型 β-地中海贫血患儿可接受该基因编辑治疗，此前英国仅授权用于 12 岁及以上患者。
监管审批
EMA 发布 Tryngolza（olezarsen）评估报告，用于家族性乳糜微粒血症综合征
EMA 发布 Tryngolza（olezarsen）的欧洲公共评估报告，该药于 2025 年 9 月 17 日获欧盟上市许可，作为饮食辅助用于经基因检测确诊的成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。