MHRA 批准 Casgevy 用于 5 岁及以上严重遗传性血液病患儿

英国药品和健康产品管理局（MHRA）已批准扩大 Casgevy（exagamglogene autotemcel）的适用范围，允许五岁及以上患有严重镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血的儿童接受这一基因编辑治疗。

该疗法此前已在英国获批用于12岁及以上患有这些严重遗传性血液病的患者。最新批准将其使用范围扩大至符合资格标准的年幼儿童。

严重镰状细胞病和β-地中海贫血均是由血红蛋白基因错误引起的遗传性疾病，血红蛋白是红细胞用来在全身运输氧气的物质。

对于严重镰状细胞病患者，这种基因错误可导致极度剧烈疼痛的发作、严重且危及生命的感染以及贫血（即身体难以运输氧气）。

对于β-地中海贫血患者，它可导致严重贫血。患者通常需要每3至5周输血一次，并终生接受注射和药物治疗。

Casgevy 的作用机制是编辑患者骨髓干细胞中的缺陷基因，使身体产生有功能的血红蛋白。干细胞从患者体内采集，在实验室中编辑，然后在预处理治疗后回输体内。

“严重镰状细胞病和β-地中海贫血是严重的终身疾病，某些情况下可能致命。

“这一批准意味着这种创新的基因编辑疗法现在可用于五岁及以上的合格儿童，将这一治疗选择扩展至更年轻的患者。该决定基于对现有治疗安全性、质量和有效性证据的审慎评估。

“与所有药物一样，我们将继续密切监测 Casgevy 的安全性和有效性。”

与该治疗相关的副作用包括恶心、疲劳、发热和感染风险增加。

在接受 Casgevy 治疗前，患者需接受预处理治疗，为骨髓准备接受经修饰的干细胞。回输后，患者可能需要留院观察，直至经处理的细胞在骨髓中定植并开始产生含功能性血红蛋白的红细胞。

该上市许可扩展于2026年10月29日授予 Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.。
英国约有15,000人患有镰状细胞病。
更多信息可查阅产品特性摘要和患者信息说明书，这些文件将在批准后7天内发布于MHRA Products网站。
英国药品和健康产品管理局（MHRA）负责监管英国所有药品和医疗器械，确保其有效且具有可接受的安全性。我们的所有工作均以稳健且基于事实的判断为基础，以确保获益足以证明任何风险是合理的。
MHRA是卫生和社会关怀部的执行机构。
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