MHRA将Casgevy适用年龄降至5岁
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MHRA将Casgevy适用年龄降至5岁
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英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）批准扩大基因编辑疗法 Casgevy（exagamglogene autotemcel）的适用年龄，5 岁及以上重度镰状细胞病和输血依赖型 β-地中海贫血患儿现在可以接受该治疗。此前该疗法在英国仅授权用于 12 岁及以上患者。 此次上市许可扩展于 2026 年 10 月 29 日授予 Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.，适用于符合资格标准的年幼患儿。
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最新进展10月30日 17:18
MHRA 批准 Casgevy 用于 5 岁及以上严重遗传性血液病患儿报道时间线
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10月30日
- MHRA精选MHRA 批准 Casgevy 用于 5 岁及以上严重遗传性血液病患儿
MHRA 批准扩大 Casgevy（exagamglogene autotemcel）的适用范围，5 岁及以上重度镰状细胞病和输血依赖型 β-地中海贫血患儿可接受该基因编辑治疗，此前英国仅授权用于 12 岁及以上患者。
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