医药日报 · 2026 年 10 月 30 日 · 星期五

NEJM 刊出成人苯丙酮尿症基因治疗研究

NEJM 第 395 卷第 17 期发表题为《Gene Therapy for Phenylketonuria in Adults》的通讯文章，页码 1763-1765，作者来自蚌埠医科大学第一附属医院、安徽医科大学第一附属医院及 Next Generation Gene Therapeutics 等单位。目前仅有摘要信息，具体干预方案与结果数据尚未披露。