EMA 发布 Tryngolza（olezarsen）评估报告，用于家族性乳糜微粒血症综合征

审评中的申请
CHMP意见
欧盟委员会决定

概述

Tryngolza是一种药物，与饮食配合使用，用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），这是一种遗传性疾病，会导致血液中称为甘油三酯的脂肪水平升高。多余的脂肪在身体各部位堆积，引起腹痛（肚子痛）、皮下脂肪沉积和胰腺炎（胰腺炎症）等症状。Tryngolza用于治疗经基因检测确诊的FCS。

FCS是一种罕见病，Tryngolza于2024年8月21日被指定为“孤儿药”（用于罕见病的药物）。

Tryngolza的活性物质为olezarsen。

Tryngolza只能凭处方获得，以预充式注射器中的注射液形式提供。每月一次在腹部（肚子）、大腿前部或上臂后部皮下注射。患者或其照护者在接受培训后可自行注射Tryngolza。

有关使用Tryngolza的更多信息，请参阅包装说明书或咨询您的医生或药剂师。

Tryngolza的活性物质olezarsen是一种“反义寡核苷酸”，是一段非常短的合成（人造）RNA（一种遗传物质）。它被设计用于阻断一种称为载脂蛋白C-III（apoC-III）的蛋白质的产生，这种蛋白质会减缓脂肪的分解。通过阻断这种蛋白质的产生，该药物可降低血液中的甘油三酯水平，从而减少体内脂肪堆积。

在一项涉及66名FCS成人的主要研究中，Tryngolza被证明能有效降低血液中的甘油三酯水平。研究中的所有患者除接受Tryngolza或安慰剂（模拟治疗）外，均采用控制饮食。

治疗6个月后，接受Tryngolza的患者血液甘油三酯水平平均降低32%，而接受安慰剂的患者平均升高12%。治疗一年后，这一效果得以维持并进一步改善；研究还显示，使用Tryngolza的患者急性胰腺炎病例数远少于使用安慰剂的患者。

有关Tryngolza的完整副作用列表和限制，请参阅包装说明书。

Tryngolza最常见的副作用（可能影响超过十分之一的人）包括注射部位红斑（皮肤发红）、头痛、关节痛和呕吐。

Tryngolza被证明可降低FCS患者的血液甘油三酯水平并降低急性胰腺炎风险。该药物的安全性被认为可接受，尤其是Tryngolza似乎不影响血液中的血小板（有助于血液凝固的成分）水平。其每月给药方案和改善的安全性也被认为对FCS患者有益。因此，欧洲药品管理局决定Tryngolza的获益大于风险，可在欧盟获批使用。

医护人员和患者为安全有效使用Tryngolza应遵循的建议和预防措施已纳入产品特性摘要和包装说明书中。

与所有药物一样，Tryngolza的使用数据受到持续监测。对报告的Tryngolza疑似副作用进行仔细评估，并采取任何必要措施保护患者。

Tryngolza 于 2025 年 9 月 17 日获得在整个欧盟有效的上市许可。

产品信息

影响产品信息的最新程序：VR/0000314777

01/12/2025

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本药品的产品信息以所有欧盟官方语言提供。
选择“可用语言”以获取您需要的语言。

产品信息文件包含：

产品特性摘要（附件 I）；
负责批放行的生产许可持有人（附件 IIA）；
上市许可条件（附件 IIB）；
标签（附件 IIIA）；
包装说明书（附件 IIIB）。

产品详情

药品名称: Tryngolza
活性物质: olezarsen sodium
国际非专利名称（INN）或通用名: olezarsen
治疗领域（MeSH）: I 型高脂蛋白血症
解剖治疗化学（ATC）代码: C10AX

药理治疗组

调脂药

治疗适应症

Tryngolza 适用于作为饮食的辅助手段，用于治疗成人经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。

EMA 产品编号

EMEA/H/C/006477

额外监测

本药品处于额外监测之下，意味着其受到的监测比其他药品更为密集。更多信息，请参见额外监测下的药品。

上市许可持有人

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

SE-112 76 Stockholm
Sweden

意见采纳

24/07/2025

上市许可签发

17/09/2025

修订

关于 Tryngolza 的更多信息

本产品不再是孤儿药。它最初于 2024 年 8 月 21 日被指定为孤儿药。

应上市许可持有人请求，Tryngolza 于 2026 年 10 月在批准上市许可条款变更时从欧盟孤儿药注册簿中撤出。

本页面最后更新于 30/10/2026