EMA撤回olezarsen钠孤儿药资格
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EMA撤回olezarsen钠孤儿药资格
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AI 综述
欧洲药品管理局（EMA）已撤回 olezarsen sodium 治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的欧盟孤儿药资格认定。该认定于 2024 年 8 月 21 日授予，编号 EU/3/24/2973；孤儿药资格认定原本让申办方获得 EMA 的科学与监管支持，以推进至上市许可申请阶段，但认定本身不代表药物已获批上市。 与此同时，EMA 发布了 Tryngolza（olezarsen）的欧洲公共评估报告。该药已于 2025 年 9 月 17 日获欧盟上市许可，作为饮食辅助用于经基因检测确诊的成人 FCS，仅凭处方获取，为预充式注射笔溶液，患者或照护者经培训后可自行注射，并处于额外监测之下。
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最新进展10月30日 22:27
olezarsen sodium 获欧盟孤儿药资格认定后遭撤回，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征事件进展
2 个进展
- 10月30日 22:27 · 1 篇报道EMA孤儿药资格被撤回EMA What's New：olezarsen sodium 获欧盟孤儿药资格认定后遭撤回，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征
- 10月30日 22:26 · 1 篇报道EMA发布Tryngolza欧盟评估报告EMA What's New：EMA 发布 Tryngolza（olezarsen）评估报告，用于家族性乳糜微粒血症综合征
报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
10月30日
- EMA What's Newolezarsen sodium 获欧盟孤儿药资格认定后遭撤回，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征
olezarsen sodium 于 2024 年 8 月 21 日获欧盟孤儿药资格认定，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征，该认定现已被撤回。孤儿药资格认定使申办方获得 EMA 科学与监管支持以推进至上市许可申请阶段，但不代表药物已获批上市。该认定编号为 EU/3/24/2973。
- EMA What's New精选EMA 发布 Tryngolza（olezarsen）评估报告，用于家族性乳糜微粒血症综合征
EMA 发布 Tryngolza（olezarsen）的欧洲公共评估报告，该药于 2025 年 9 月 17 日获欧盟上市许可，作为饮食辅助用于经基因检测确诊的成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。
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