Mirum 公布 zilurgisertib 治疗儿科 FOP 的 II 期 PROGRESS 队列 2 数据
Mirum Pharmaceuticals 公布 zilurgisertib（Atebrioz）在 6 至 12 岁以下 FOP 儿科患者中的关键 II 期 PROGRESS 试验队列 2 阳性数据，24 周内口服 ALK2 抑制剂使异位骨化病灶总体积下降并改善临床评估的关节活动度，治疗组未出现新病灶。
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全部公开报道 · 近 12 个月·#小分子
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筛选：#小分子 · 近 12 个月
Clinical Trials ArenaAI 评分7575 PR Newswire HealthAI 评分3838 Atrium Therapeutics 启动 Corventis 试验，首例 PRKAG2 综合征患者接受 ATR 1072 给药
Atrium Therapeutics 在 Phase 1/2 Corventis 试验中完成首例患者给药，评估 ATR 1072 治疗 PRKAG2 综合征，计划入组约 37 例，预计 2027 年下半年公布初步概念验证数据。
PR Newswire HealthAI 评分7171 Vanda 公布 NEREUS（tradipitant）预防 GLP-1 诱发呕吐的 III 期研究 3601 阳性结果
Vanda Pharmaceuticals 公布 III 期研究 3601 结果，口服 NK-1 受体拮抗剂 NEREUS（tradipitant）使司美格鲁肽相关任何呕吐发生率从安慰剂组的 58.5% 降至 43.0%（p=0.006，相对降低 27%）。
Clinical Trials ArenaAI 评分3838 Enanta 启动 zelicapavir 治疗 RSV 的 Phase IIb/III 试验并完成首例患者给药
Enanta Pharmaceuticals 已在全球 Phase IIb/III RESOLVE 试验中完成 zelicapavir 首例患者给药，该研究针对确诊 RSV 感染的高风险成人门诊患者。
PR Newswire HealthAI 评分2020 Carnyx Therapeutics 口服睡眠候选药 CNYX-005 进入 IND 申报准备阶段
Carnyx Therapeutics 宣布其口服睡眠候选药 CNYX-005 进入 IND 申报准备阶段，向首次人体临床研究推进。公司此前报告，在老年大鼠中 CNYX-005 较对照使总睡眠时间增加约 1.5 至 2 小时，主要来自 NREM 睡眠增加。该 IND 准备项目将表征 CNYX-005 的安全性、耐受性、毒理、药代动力学、暴露特征与剂量选择参数。
药智网AI 评分4242 运动产生的外泌体携带 eNAMPT，经 SIRT1 激活自噬改善老年小鼠 MASLD
华北理工大学团队在《Aging Cell》发表研究，发现运动小鼠血液外泌体中 eNAMPT（一种 NMN 合成酶）水平更高，可经 SIRT1 激活自噬，减轻高脂饮食老年小鼠的肝脏脂肪堆积与纤维化。细胞实验中，糖脂处理增加肝细胞脂肪含量，外泌体处理可减少脂肪积累，而抑制 SIRT1 则消除该效应。研究者认为外泌体可作为 eNAMPT 的天然纳米载体，用于靶向多条运动相关通路治疗 MASLD。
Federal Register · FDAAI 评分1212 FDA 认定 PEPCID RPD（法莫替丁）20 mg 与 40 mg 口崩片未因安全性或有效性原因撤市
FDA 作出认定，PEPCID RPD（法莫替丁）20 mg 与 40 mg 口崩片并非因安全性或有效性原因撤出销售。该认定意味着上述规格产品可继续作为参比制剂用于仿制药开发与审批。
STAT NewsAI 评分7272 Roche 的 KRAS 药物 divarasib 在二线晚期 NSCLC 中取得数据优势
STAT 报道称，Roche 的 G12C KRAS 抑制剂 divarasib 在 ESMO 公布的二线晚期非小细胞肺癌研究中表现优于 Amgen 和 Bristol Myers Squibb 较早的 KRAS 抑制剂，被列为本届会议较亮眼的数据集之一。该报道为 STAT+ 付费内容，具体疗效数据未在可见正文中披露。
PR Newswire HealthAI 评分5858 Cumberland 计划就 ifetroban 治疗 DMD 心肌病提交 NDA
Cumberland Pharmaceuticals 宣布计划向 FDA 提交 ifetroban 治疗 Duchenne 肌营养不良症（DMD）相关心肌病的新药上市申请（NDA），FDA 已在 pre-NDA 会议上同意其滚动审评请求。
PR Newswire HealthAI 评分2222 DelveInsight 报告：JAK 抑制剂市场 2026-2036 年将显著增长
DelveInsight 发布 JAK 抑制剂市场报告，预计 2026-2036 年领先市场（美国、EU4、英国、日本）市场规模将持续增长，2025 年美国占比最大。
Clinical Trials ArenaAI 评分6767 Alnylam 公布 brezosiran 治疗亨廷顿病 Phase Ib 初步结果
Alnylam 公布在研 RNAi 疗法 brezosiran（ALN-HTT02）治疗亨廷顿病的 Phase Ib 初步结果，5 个已完成队列共 48 名受试者中突变亨廷顿蛋白呈剂量依赖性下降。
Clinical Trials ArenaAI 评分4040 IDWeek 2026：olorofim 在二线侵袭性曲霉病治疗中显示潜力
IDWeek 2026 公布的数据显示，olorofim 在二线侵袭性曲霉病（IA）治疗中结果积极，尤其在肾脏安全性方面表现突出。作为口服给药、较 AmB 更安全的替代选择，olorofim 有望于 2027 年获得 FDA 批准用于 IA。目前 mould-active azole antifungals（MAAs）仍是 IA 的标准治疗（SOC）。
Nature BiotechnologyAI 评分1818 Commiphora terebinthina 地上部分抗增殖、抗氧化与抗菌活性的实验与计算评估
研究首次从埃塞俄比亚干旱耐受植物 Commiphora terebinthina 地上部分分离鉴定出 11 个化合物，其中化合物 7 和 4 对金黄色葡萄球菌、单核细胞增生李斯特菌的 MIC 均为 0.625 mg/mL。
Nature BiotechnologyAI 评分1818 新型吡咯并嘧啶改性壳聚糖水凝胶：增强电学特性与抗菌活性
研究者合成吡咯并嘧啶改性壳聚糖水凝胶（3），在20–90 °C、多频率下对比纯壳聚糖，发现改性显著抑制介电损耗并保持介电常数，中频出现电导率极小值，热稳定性提升。抗菌测试显示吡咯并嘧啶化合物（2）对细菌和真菌均高活性，改性壳聚糖对细菌活性增强但对真菌无活性。该材料有望用于抗菌伤口护理、药物递送及传感、生物电子等电活性系统。
Nature BiotechnologyAI 评分1818 透明质酸功能化氧化调控聚吡咯纳米颗粒用于前列腺癌靶向化疗-光热联合治疗
研究构建了透明质酸（HA）功能化聚吡咯纳米颗粒，通过调控聚合氧化剂浓度或化学还原控制氧化缺陷密度，发现缺陷密度与近红外光吸收呈负相关，并以HA作为CD44靶向配体、负载多柔比星实现光热响应释药。
Nature BiotechnologyAI 评分1818 单纯形-质心混料设计揭示莰烯–d-柠檬烯–桉叶油醇体系对三种植物病原真菌和卵菌的病原依赖性互作结构
研究用单纯形-质心混料设计与Scheffé特殊三次模型优化莰烯、d-柠檬烯、桉叶油醇三元体系，三种单萜单独使用时MIC为150–500 µg/mL，三元配方在部分设计点将MIC降至12.5 µg/mL。
Nature BiotechnologyAI 评分2727 研究发现抗生素套索肽 triculamin 生物合成需要一种不寻常的跟随肽
研究揭示抗生素套索肽 triculamin 的生物合成需要一种不寻常的跟随肽（follower peptide）。这一发现为套索肽类抗生素的 biosynthetic 机制提供了新线索，相关成果发表于 Nature Biotechnology。
ClinicalTrials.govAI 评分2222 罗伊氏乳杆菌口服辅助治疗炎症性肠病的研究
一项研究评估口服罗伊氏乳杆菌（Lactobacillus reuteri）作为辅助疗法治疗炎症性肠病2个月的效果。研究将在基线和干预2个月后通过内镜评估肠道炎症，并在内镜时采集肠液样本进行16S rRNA基因测序以评估肠道菌群变化。同时检测外周血炎症标志物和粪便钙卫蛋白水平，以评估肠道炎症的变化。
ClinicalTrials.govAI 评分2525 Sonrotoclax（BGB-11417）治疗儿童复发或难治性急性髓系白血病及B细胞急性淋巴细胞白血病的临床研究
一项临床试验正在评估sonrotoclax（BGB-11417）联合其他抗癌药物治疗儿童及青少年复发或难治性急性髓系白血病（AML）或急性淋巴细胞白血病（ALL）的安全性、药代动力学及疗效。研究主要考察联合用药下sonrotoclax是否安全耐受、机体如何吸收代谢该药，以及联合治疗能否减少或清除白血病。受试者将联合服用sonrotoclax并接受定期体检、血液检查、心脏监测及疗效评估。
ClinicalTrials.govAI 评分3838 含 quabodepistat 方案治疗耐药肺结核的 III 期研究
一项 III 期随机、开放标签、活性对照、多中心试验正在评估含 quabodepistat 方案治疗利福平耐药或耐多药肺结核的疗效、安全性和耐受性。