宾州乡村自建药企，牛模型验证MSUD基因疗法

宾夕法尼亚州兰开斯特的荷兰乡村地区因长期等不到生物制药公司开发枫糖尿症（MSUD）疗法，决定自建药企。研究人员Kevin Strauss等三人用携带新基因的病毒治疗患病小牛Petunia，使其存活，验证了MSUD基因疗法的概念可行性。 该疗法迄今尚无人类患者接受，临床试验也未开展。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。