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美国多中心实用研究 STREAM：评估脊髓性肌萎缩症患者鞘内注射 onasemnogene abeparvovec-brve（OAV101B，ITVISMA®）的真实世界安全性与有效性
ASsessing The REAl-world Safety & Effectiveness of Spinal Muscular Atrophy Participants Treated With Intrathecal Onasemnogene Abeparvovec-brve (OAV101B) (ITVISMA®): A U.S. Pragmatic Multicenter Study (STREAM)
AI 导读
美国多中心实用研究 STREAM 将评估脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接受鞘内注射 onasemnogene abeparvovec-brve（OAV101B，ITVISMA®）的真实世界安全性与有效性。研究主要目的是补充该鞘内制剂在 SMA 治疗格局中的关键证据。
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