ABP-745 治疗急性痛风发作的安全性与疗效研究
一项随机、双盲、国际多中心、秋水仙碱与安慰剂对照研究，评估 ABP-745 在急性痛风受试者中减轻疼痛和肿胀的疗效与安全性，主要疗效指标为治疗后的疼痛评分。
#小分子
ClinicalTrials.govAI 评分2222 ClinicalTrials.govAI 评分2525 评估 rilzabrutinib 治疗成人 Graves 病疗效与安全性的研究
一项平行分组、2 臂 Phase 2 研究将评估 rilzabrutinib 两个剂量在 18 岁及以上 Graves 病患者（含或不含 Graves 眼病）中的疗效与安全性。治疗期最长 16 周，随访 4 周，访视最多 13 次。
ClinicalTrials.govAI 评分4242 Fosmanogepix 治疗成人侵袭性霉菌感染的 III 期疗效与安全性研究
一项 III 期研究正在评估 fosmanogepix（静脉或口服给药）治疗成人侵袭性霉菌感染的疗效与安全性，主要终点为第 42 天全因死亡率与固定阈值的比较。受试者按初治（Cohort A，对照机构标准抗真菌治疗）或挽救治疗（Cohort B，单用研究药物）入组，目标疗程 84 天、最长可延至 180 天，研究总时长约 8 个月。
ClinicalTrials.govAI 评分2222 ACC-1898 在晚期实体瘤成人患者中的 Phase 1 研究
一项 Phase 1 临床试验正在评估口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）ACC-1898 用于晚期或转移性实体瘤成人患者，主要目的是确定安全剂量并了解其药代动力学（PK）。受试者每日口服 ACC-1898 片剂一次，按 21 天为一个周期重复给药，若肿瘤未进展且副作用可控，治疗最长可持续两年。研究先进行剂量递增，确定推荐剂量后可能针对特定瘤种扩大入组，同时观察肿瘤缓解的早期信号并探索相关生物标志物。
ClinicalTrials.govAI 评分2222 TAK-788（mobocertinib）在非小细胞肺癌成人患者中的研究
该研究评估 TAK-788（mobocertinib）胶囊联合或不联合化疗在非小细胞肺癌成人患者中的安全性、药代动力学及最佳剂量，受试者同时接受止泻预防。研究另纳入非亚裔、非白人受试者以评估 TAK-788 的安全性与耐受性。
PR Newswire HealthAI 评分1212 Alchemy 21/12 推出 Oleotide™ 模块化生物技术护肤平台，首款产品 H2GLOW 将于 11 月 30 日限量首发
Alchemy 21/12 推出 Oleotide™ 模块化生物技术平台，围绕 Modulate、Instruct、Signal、Rebuild、Defend 五项功能协调生物信号与皮肤更新条件。
PR Newswire HealthAI 评分2727 Evogene 宣布其内部 AI 驱动药物发现项目靶向适应症为急性移植物抗宿主病（aGVHD）
Evogene 宣布其内部 AI 驱动药物发现项目选定急性移植物抗宿主病（aGVHD）为靶向适应症，拟开发靶向关键炎症通路的潜在 first-in-class 小分子疗法。
PR Newswire HealthAI 评分2222 MetaVia 将在 2026 年精准肝脏研讨会上口头报告 DA-1726 的 Phase 1 临床试验数据
MetaVia 宣布 DA-1726 的 Phase 1 临床试验数据摘要已获 2026 年精准肝脏研讨会口头报告接收，报告定于 11 月 4 日在丹佛进行。DA-1726 是靶向 GLP-1 和胰高血糖素受体的新型胃泌酸调节素类似物，每周一次皮下给药；Phase 1 多剂量递增试验中 32 mg 剂量在减重、血糖控制和腰围缩小方面展现同类最佳潜力。
Pharmaceutical TechnologyAI 评分3838 FDA 授予 Octant 在研口服小分子 OCT-980 孤儿药资格，用于视网膜色素变性
FDA 已授予 Octant 在研口服小分子 OCT-980 孤儿药资格，用于治疗视网膜色素变性（RP），具体涵盖视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。OCT-980 通过纠正蛋白错误折叠、恢复视紫红质正常细胞内转运发挥作用，目前正在美国开展 Phase I/II 研究。该资格可带来获批后七年美国市场独占权及临床试验税收抵免等激励。
EMA What's NewAI 评分1212 EMA 发布 Sapropterin Dipharma（sapropterin）EPAR：用于 PKU 及 BH4 缺乏症，2022 年 2 月 16 日获批，第 9 版修订
Sapropterin Dipharma 是 sapropterin 的仿制药，与欧盟已批准的 Kuvan 生物等效，用于治疗 PKU 或 BH4 缺乏症成人和各年龄段儿童的高苯丙氨酸血症。该药于 2022 年 2 月 16 日获欧盟上市许可，最新产品信息修订日期为 2026 年 10 月 28 日。EMA 认为其质量与 Kuvan 可比，获益大于风险。
PR Newswire HealthAI 评分2222 Medunik USA 重申对 UCD 患者的承诺：Pheburane®（苯丁酸钠）持续供应
Medunik USA 在另一款尿素循环障碍（UCD）治疗药物宣布停产后，重申 Pheburane®（苯丁酸钠）继续供应，该药获 FDA 批准用于成人和儿童 UCD 患者的长期管理。
PR Newswire HealthAI 评分2222 HotSpot Therapeutics 将在 ACR Convergence 2026 展示 IRF5 抑制剂 HST-2011 临床前数据
HotSpot Therapeutics 宣布将在 2026 年 11 月 6-11 日于佛罗里达州奥兰多举行的 ACR Convergence 2026 上以壁报形式展示 HST-2011 的临床前数据。
Pharmaceutical TechnologyAI 评分6565 Arrowhead 的 Redemplo 获英国 MHRA 上市许可，NICE 同步推荐 NHS 报销
Arrowhead Pharmaceuticals 的 Redemplo（plozasiran）获英国 MHRA 上市许可，作为饮食辅助用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
EMA What's NewAI 评分5555 EMA 批准 Hopledo 缓释胶囊用于帕金森病运动波动
EMA 于 2026 年 8 月 20 日批准 Hopledo（左旋多巴/卡比多巴）缓释胶囊在欧盟上市，用于口服左旋多巴/DDC 抑制剂方案未能充分稳定的成人帕金森病中重度运动波动患者。
PR Newswire HealthAI 评分2828 Bobak Parang 博士获 Rising Tide/LUNGevity 克服耐药研究奖，将开展 EGFR 突变 NSCLC 临床试验
Bobak Parang 博士获 Rising Tide/LUNGevity 克服治疗耐药研究奖，总资助 62 万美元，将在俄亥俄州立大学综合癌症中心开展早期临床试验。该试验拟将 osimertinib 与 FDA 已批准的 ALK 抑制剂 alectinib 联用，通过抑制 DTP 细胞中激活的 FER 基因来清除耐药细胞，用于 IV 期 EGFR 阳性 NSCLC。
PR Newswire HealthAI 评分1818 Tejas Patil 与 Jie Wu 获 RETpositive/LUNGevity RET 阳性癌症转化研究奖
LUNGevity 基金会与 RETpositive 公布 2026 年 RETpositive/LUNGevity RET 阳性癌症转化研究奖得主：Tejas Patil（科罗拉多大学）获 14 万美元。
PR Newswire HealthAI 评分6565 凌科药业公布 zemprocitinib 治疗类风湿关节炎 III 期 76 周结果
凌科药业公布 zemprocitinib 治疗中重度活动性类风湿关节炎的 III 期长期结果，该研究入组 430 例 bDMARD 应答不佳或不耐受患者，第 24 周达到 ACR20 主要终点，优于安慰剂（p<0.0001）。
Nature BiotechnologyAI 评分2222 腊肠树根际土壤细菌代谢物抗伤寒沙门菌的体外与计算机预测研究
研究从腊肠树根际土壤分离的12株细菌中筛选出抗菌活性最强的Pseudomonas aeruginosa VITBS7，GC-MS鉴定出6种活性代谢物。分子对接显示香豆素碳酸酯衍生物与S. Typhi PBP1B结合最强（-8.28 kcal/mol），优于氨苄西林（-7.77 kcal/mol），3.0 µs分子动力学模拟证实其稳定结合于催化位点。
ClinicalTrials.govAI 评分2222 Belzutifan（MK-6482）联合 Palbociclib 对比 Belzutifan 单药治疗晚期肾细胞癌的研究（MK-6482-024/LITESPARK-024）
一项研究正在评估 Belzutifan（MK-6482）单药与 Belzutifan 联合 Palbociclib 在既往治疗后进展的晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者中的疗效与安全性。研究将通过剂量递增确定联合方案中 Palbociclib 的推荐剂量并建立其安全性。
ClinicalTrials.govAI 评分2020 GSK4532990 在 NASH 或疑似 NASH 受试者中的剂量探索研究
GSK4532990 在 NASH 或疑似 NASH 受试者中开展剂量探索研究，旨在了解该药在体内的药代动力学、在肝脏中的药效动力学，并评估其安全性和耐受性。每名受试者的研究总时长约为 24-36 周。