FDA批准exaluren治疗无义突变ADPKD的IND申请

Eloxx Pharmaceuticals 称，美国 FDA 已批准其 exaluren 用于治疗无义突变常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的 IND 申请，公司可在美国启动名为 EXPRESS 的全球 Phase 2 研究。 EXPRESS 计划随机入组约 60 名患者，按 1:1 分配接受 exaluren 或安慰剂，治疗 52 周。公司预计首例患者给药在 2027 年第三季度，顶线数据在 2029 年上半年。Eloxx 表示，能否获得加速通道或相关资格认定，将取决于临床结果及与 FDA 的进一步讨论。

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