跳到正文
#小分子
视图
动态全档案
粒度
日周月
深度
近 12 个月全部（2025-05 起）
#小分子清除

含未入选与历史回灌·全部历史（2025-05 起）·同一条事实的多家报道折叠在一个节点，展开可看其余来源。

  1. Pharmaceutical Technology38

    FDA 授予 Octant 在研口服小分子 OCT-980 孤儿药资格，用于视网膜色素变性

    FDA 已授予 Octant 在研口服小分子 OCT-980 孤儿药资格，用于治疗视网膜色素变性（RP），具体涵盖视紫红质相关常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。OCT-980 通过纠正蛋白错误折叠、恢复视紫红质正常细胞内转运发挥作用，目前正在美国开展 Phase I/II 研究。该资格可带来获批后七年美国市场独占权及临床试验税收抵免等激励。

  2. EMA What's New12

    EMA 发布 Sapropterin Dipharma（sapropterin）EPAR：用于 PKU 及 BH4 缺乏症，2022 年 2 月 16 日获批，第 9 版修订

    Sapropterin Dipharma 是 sapropterin 的仿制药，与欧盟已批准的 Kuvan 生物等效，用于治疗 PKU 或 BH4 缺乏症成人和各年龄段儿童的高苯丙氨酸血症。该药于 2022 年 2 月 16 日获欧盟上市许可，最新产品信息修订日期为 2026 年 10 月 28 日。EMA 认为其质量与 Kuvan 可比，获益大于风险。

  6. EMA What's New55

    EMA 批准 Hopledo 缓释胶囊用于帕金森病运动波动

    EMA 于 2026 年 8 月 20 日批准 Hopledo（左旋多巴/卡比多巴）缓释胶囊在欧盟上市，用于口服左旋多巴/DDC 抑制剂方案未能充分稳定的成人帕金森病中重度运动波动患者。

  7. PR Newswire Health28

    Bobak Parang 博士获 Rising Tide/LUNGevity 克服耐药研究奖，将开展 EGFR 突变 NSCLC 临床试验

    Bobak Parang 博士获 Rising Tide/LUNGevity 克服治疗耐药研究奖，总资助 62 万美元，将在俄亥俄州立大学综合癌症中心开展早期临床试验。该试验拟将 osimertinib 与 FDA 已批准的 ALK 抑制剂 alectinib 联用，通过抑制 DTP 细胞中激活的 FER 基因来清除耐药细胞，用于 IV 期 EGFR 阳性 NSCLC。

  15. Journal of Clinical Oncology62

    西格列汀预防替代供者移植后急性GVHD的随机III期试验

    Journal of Clinical Oncology 在线发表一项随机III期试验，评估西格列汀（sitagliptin）在替代供者移植中预防急性移植物抗宿主病（GVHD）的作用。目前仅有标题与期刊信息，尚无结果数据。

  18. Nature Biotechnology22

    腊肠树根际土壤细菌代谢物抗伤寒沙门菌的体外与计算机预测研究

    研究从腊肠树根际土壤分离的12株细菌中筛选出抗菌活性最强的Pseudomonas aeruginosa VITBS7，GC-MS鉴定出6种活性代谢物。分子对接显示香豆素碳酸酯衍生物与S. Typhi PBP1B结合最强（-8.28 kcal/mol），优于氨苄西林（-7.77 kcal/mol），3.0 µs分子动力学模拟证实其稳定结合于催化位点。

AI 摘要声明：站内标题、摘要与推荐理由由模型基于公开来源生成，属机器生成内容，非原文；本页内容仅供医药行业信息参考，不构成医疗建议、诊断或用药依据。