Sapropterin Dipharma 是 sapropterin 的仿制药，与欧盟已批准的 Kuvan 生物等效，用于治疗 PKU 或 BH4 缺乏症成人和各年龄段儿童的高苯丙氨酸血症。该药于 2022 年 2 月 16 日获欧盟上市许可，最新产品信息修订日期为 2026 年 10 月 28 日。EMA 认为其质量与 Kuvan 可比，获益大于风险。
EMA 于 2026 年 8 月 20 日批准 Hopledo（左旋多巴/卡比多巴）缓释胶囊在欧盟上市，用于口服左旋多巴/DDC 抑制剂方案未能充分稳定的成人帕金森病中重度运动波动患者。
Journal of Clinical Oncology 刊出一项随机 III 期试验，评估 Dalmelitinib 联合 Aumolertinib 用于 EGFR-TKI 耐药且伴 MET 扩增的晚期 NSCLC 患者。目前可获取的仅为摘要页，具体入组人数、终点结果与安全性数据尚未在材料中给出。
ENZARAD（ANZUP 1303）是一项 III 期试验，评估恩扎卢胺联合雄激素剥夺治疗（ADT）与放疗用于高危局限性或局部晚期前列腺癌。该研究结果发表于 Journal of Clinical Oncology，具体疗效与安全性数据未在原文中提供。
Journal of Clinical Oncology 刊发综述，聚焦 EGFR 突变 NSCLC 中 P-Loop/αC-Helix 压缩突变与 20 号外显子插入这两类突变亚型，梳理其快速演变的治疗格局。文章围绕上述突变类型的靶向治疗进展展开讨论。
Journal of Clinical Oncology 在线发表 I/II 期 LIBRETTO-121 研究结果，报告 Selpercatinib 在儿童及青少年 RET 变异实体瘤患者中的安全性与疗效。目前可获取的仅为摘要，具体数据尚未在材料中给出。
RINGSIDE II 期随机剂量探索试验评估 Varegacestat 治疗硬纤维瘤，结果发表于 Journal of Clinical Oncology。该研究为剂量寻找设计，具体疗效与安全性数据未在标题中披露。
Journal of Clinical Oncology 在线发表一项随机III期试验，评估西格列汀（sitagliptin）在替代供者移植中预防急性移植物抗宿主病（GVHD）的作用。目前仅有标题与期刊信息，尚无结果数据。
黑色素瘤对免疫治疗及其联合BRAF/MEKi的应答受转录组可塑性与空间结构共同塑造。该研究发表于Journal of Clinical Oncology，聚焦转录组层面的动态变化如何与肿瘤空间组织相互作用并影响治疗应答。
Journal of Clinical Oncology 在线发表 II 期 ACT-GI 试验，在胃肠道肿瘤患者中比较阿伐曲泊帕与安慰剂对持续性化疗相关血小板减少的作用。目前仅有摘要信息，具体疗效与安全性数据尚未在材料中给出。
一项研究正在评估 Belzutifan（MK-6482）单药与 Belzutifan 联合 Palbociclib 在既往治疗后进展的晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者中的疗效与安全性。研究将通过剂量递增确定联合方案中 Palbociclib 的推荐剂量并建立其安全性。
GSK4532990 在 NASH 或疑似 NASH 受试者中开展剂量探索研究，旨在了解该药在体内的药代动力学、在肝脏中的药效动力学，并评估其安全性和耐受性。每名受试者的研究总时长约为 24-36 周。
一项开放标签研究正在评估 Nerandomilast 在 2 至 17 岁间质性肺病（ILD）儿童和青少年中的耐受性、体内处置及疗效。
一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心 III 期研究（DEEp SEA）正在评估 LP352 治疗 Dravet 综合征儿童及成人患者癫痫发作的疗效、安全性和耐受性。研究分为筛选期、滴定期和维持期，随后进入减量期与随访期，受试者随机接受 LP352 或安慰剂，总研究时长约 24 个月。
一项观察性研究将在英国 NHS 医院入组已开始使用 bimekizumab、upadacitinib、risankizumab、guselkumab 或 TNF-α 抑制剂（如 adalimumab、etanercept）的 axSpA 和 PsA 患者。研究将采集患者病历信息，并由患者填写治疗体验问卷，从医护人员和患者两个角度评估治疗有效性。
FDA 作出认定，PEPCID RPD（法莫替丁）20 mg 与 40 mg 口崩片并非因安全性或有效性原因撤出销售。该认定意味着上述规格产品可继续作为参比制剂用于仿制药开发与审批。
一项研究评估口服罗伊氏乳杆菌（Lactobacillus reuteri）作为辅助疗法治疗炎症性肠病2个月的效果。研究将在基线和干预2个月后通过内镜评估肠道炎症，并在内镜时采集肠液样本进行16S rRNA基因测序以评估肠道菌群变化。同时检测外周血炎症标志物和粪便钙卫蛋白水平，以评估肠道炎症的变化。
一项临床试验正在评估sonrotoclax（BGB-11417）联合其他抗癌药物治疗儿童及青少年复发或难治性急性髓系白血病（AML）或急性淋巴细胞白血病（ALL）的安全性、药代动力学及疗效。研究主要考察联合用药下sonrotoclax是否安全耐受、机体如何吸收代谢该药，以及联合治疗能否减少或清除白血病。受试者将联合服用sonrotoclax并接受定期体检、血液检查、心脏监测及疗效评估。
一项 III 期随机、开放标签、活性对照、多中心试验正在评估含 quabodepistat 方案治疗利福平耐药或耐多药肺结核的疗效、安全性和耐受性。