Alnylam公布brezosiran亨廷顿病Ib期初步结果

Alnylam公布在研RNAi疗法brezosiran（ALN-HTT02）治疗亨廷顿病的Ib期初步结果：在已完成给药的5个队列共48名受试者中，突变亨廷顿蛋白呈剂量依赖性下降。目前测试的最高剂量队列在3个月时突变蛋白较基线平均下降60%至64%，个体最大降幅达83%。 第6个队列共12人正在招募。主要阶段结束后，符合条件的受试者可加入开放标签扩展研究，每6个月接受一次鞘内注射，最长36个月，以评估长期安全性、持续靶点结合和探索性疾病进展指标。 Alnylam称，在与监管机构达成一致的前提下，计划于2027年启动安慰剂对照的关键性研究，评估该疗法能否延缓疾病进展。

AI 根据报道生成 · 15 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。